(AOF) - Theranexus (+9,57+ à 1,14 euro) bondit après avoir confirmé les résultats positifs, après 18 mois de traitement, de son étude de phase 1/2 de Batten-1 dans la maladie de Batten (CLN3). Cette société biopharmaceutique spécialiste du traitement des maladies neurologiques rares, et la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF), précisent que les résultats indiquent une diminution des chaînes légères de neurofilaments (NfL) sériques, un biomarqueur de la mort neuronale et confortent le potentiel thérapeutique du candidat médicament Batten-1 dans la forme juvénile de la maladie de Batten.
La biotech a annoncé les résultats intermédiaires " très encourageants " de cette étude lors du Congrès International " NCL2023 " sur les Lipofuscinoses Céroïdes Neuronales organisé à Hambourg (Allemagne) du 26 au 30 septembre 2023.
Pour le Professeur Gary Clark, investigateur principal de l'étude et directeur du centre de neurologie pédiatrique du Texas Children's Hospital à Houston, ces résultats "confirment l'intérêt majeur deBatten-1 dans le traitement de la maladie de Batten CLN3 et offrent une perspective de prise en charge inédite pour les enfants atteints de cette maladie, pour les familles et pour les soignants ".
